12 Maggio 2014

Emofilia: turoctocog alfa riduce nel lungo periodo i sanguinamenti nelle persone con emofilia A

Presentati al congresso della World Federation of Haemophilia (WFH), la più importante manifestazione internazionale dedicata alle malattie della coagulazione conclusasi oggi a Melbourne, i risultati preliminari dello studio di fase 3 “guardian™2” su turoctocog alfa, fattore VIII della coagulazione ricombinante indicato per la profilassi e il trattamento “on demand” dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A.

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http://www.multivu.com/mnr/71400529-novoeight-reduction-of-bleeding-haemophilia-a

Presentatii risultati preliminari dello studiodi fase 3 “guardian™2” su turoctocog alfa (NovoEight^®, Novo Nordisk), il primo fattore VIII della coagulazione ricombinante (rFVIII) messo a punto da dieci anni a questa parte e già approvato a fine 2013, sia dalla Food and Drug Administration (FDA) sia dalla European Medicine Agengy (EMA), per la profilassi e il trattamento “on demand” dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A. Turcoctocog alfa è stato, inoltre, approvato in Giappone e Australia, a gennaio 2014, e in Svizzera a febbraio 2014, ed è in corso di registrazione in numerosi altri paesi.

I risultatidello studio guardian™2 dimostrano la riduzione nel lungo periodo deisanguinamenti nell’impiego in profilassi^[1]. Confermano quanto già evidenziato da altri studi realizzati nell’ambito del programma clinico guardian™, uno dei più ampi e completi di sperimentazione clinicapre – registrativa sull’emofilia, con oltre 210 persone con forma A grave arruolate. Comprovano l’efficacia di turoctocog alfanella profilassi e nel trattamento “on demand”, senza sviluppo nelle persone già in trattamentodi anticorpi inibitori^[2],[3], uno dei maggiori problemi connessi con la terapia sostitutiva, soprattutto in chi è colpito da emofilia A.

Guardian™2 è uno studio internazionale, in aperto, a braccio singolo, che ha coinvolto188 persone con emofilia A provenienti da 18 paesi, già precedentemente arruolate negli studi guardian™1 e guardian™3. A ciascuno è stato somministrato turoctocog alfa sia in profilassi sia nel trattamento al bisogno dei sanguinamenti tra un’infusione e l’altra. I risultati preliminari dimostrano che il tasso complessivo di sanguinamenti (ABR – annual bleeding rate) stimato per un anno nel regime di profilassi con turoctocog alfaè di 3,1 (mediana 1,7) sanguinamenti/paziente/anno, con un intervallo da 1,4 (nei bambini con età 0-5) a 1,9 negli adulti (numero mediano di sanguinamenti/paziente/anno). Inoltre, il regime di profilassi con turoctocog alfaha portato a diminuzione dell’ABR, cui ha fatto seguito la stabilizzazione a un livello ridotto nell’arco di tempo valutato.

Margareth Ozelo, Hemocentre, IHTC, dell’Università di Campinas a San Paolo, in Brasile, uno degli autori dello studio guardian™2, ha commentato: “per un medico che cura persone con emofilia A, la disponibilità di un altro fattore VIII è di per sé una grande novità e può portare a importanti miglioramenti tanto nei risultati clinici quanto nella qualità di vita dei propri assistiti. La riduzione degli episodi di sanguinamento è il nostro obiettivo fondamentale perché, oltre a spaventare e preoccupare i pazienti ei loro familiari, possono essere molto dolorosi e, nel lungo periodo, provocare gravi danni alle articolazioni e l’insorgere di malattie reumatiche”.

Turoctocog alfaè stato messo a punto utilizzando la più avanzata tecnologia di purificazione delle proteine, che permette di offrire alle persone con emofilia A un trattamento affidabile e comodoassociato a un buon profilo di sicurezza^[4]. Turoctocog alfa, infatti, può essere conservato a una temperatura di 30˚C per 6 mesi – dando così al paziente libertà di utilizzodove e quando necessario^[5],[6].

L’emofilia A

L’emofilia è una malattia cronica ed ereditaria della coagulazione, che colpisce principalmente il sesso maschile. Le persone con emofilia A mancano o hanno un malfunzionamento della proteina fattore VIII, essenziale per la coagulazione del sangue. Queste persone hanno tendenza a sanguinare più a lungo del normale, o soffrono di emorragie a livello di muscoli, articolazioni e organi interni. La cura dell’emofilia A si basa sulla terapia sostitutiva, attraverso l’infusione per vai endovenosa del fattore VIII della coagulazione.

L’emofilia colpisce circa 420.000 persone nel mondo^[7], ma in molti paesi la malattia è sottostimata. In Italia si valuta ci siano circa 7.000 persone con deficit congeniti della coagulazione e patologie affini, di cui circa 4.000 sono emofilici^[7].

Novo Nordisk e l’emofilia

Oltre a turoctocog alfa, Novo Nordisk ha sviluppato un portfolio completo di molecole volte a migliorare la cura dell’emofilia. I prodotti attualmente disponibili includono: eptacog alfa (NovoSeven^®) per il trattamento di emorragie spontanee e per la copertura durante l’intervento chirurgico in pazienti con emofilia e anticorpi inibitori contro il fattore VIII e il fattore IX (emofilia A e B con inibitori); il fattore XIII della coagulazione (NovoThirteen® ) per il trattamento di profilassi a lungo termine delle emorragiene i pazienti da 6 anni in poi con deficit congenito della sub-unità A del fattore XIII, una malattia della coagulazione molto rara e grave con limitate possibilità di trattamento. Le molecole in fase di sviluppo clinico includono: N8-GP, messa a punto per permettere un’emivita più lunga e volta a ridurre il caricodel trattamento nelle persone con emofilia A; N9-GP, fattore IX ricombinante a lunga durata d’azione per l’emofilia B,destinata a ridurre significativamente i sanguinamenti con un’infusione settimanale.

Con sede in Danimarca, Novo Nordisk è un gruppo farmaceutico internazionale da novant‘anni impegnato nell‘innovazione e leader nella cura del diabete. Novo Nordisk è anche leader nel campo della cura dell‘emofilia, della terapia con ormone della crescita e della terapia ormonale sostitutiva. Novo Nordisk ha circa 38.000 dipendenti in 75 paesi e commercializza i suoi prodotti in più di 180 nazioni. Per maggiori informazioni http://www.novonordisk.com.

Riferimenti

1. Ozelo M. et al. Lowering in annualized bleeding rates over time with turoctocog alfa prophylaxis: 3-year interim results of the guardian™2 extension trial. Oral presentation(FP-M-01)at WFH 2014, 12^th May 2014.
2. Lentz SR. et al.Results from a large multinational clinical trial (guardian™1) using prophylactic treatment with turoctocog alfa in adolescent and adult patients with severe haemophilia A: safety and efficacy. Haemophilia 2013;19(5):691-7.
3. Kulkarni R. et al. Results from a large multinational clinical trial (guardian™3) using prophylactic treatment with turoctocog alfa in paediatric patients with severe haemophilia A: safety, efficacy and pharmacokinetics. Haemophilia 2013;19(5):698-705.
4. Thimet al. Haemophilia 2010;16:349-59.
5. Viuffet al. Haemophilia 2011;17:695-702.
6. Targeted room temperature storage.
7. Internal calculation, data on file.

Video:
http://www.multivu.com/mnr/71400529-novoeight-reduction-of-bleeding-haemophilia-a

L’agenzia Italiana del farmaco (AIFA) ha approvato il rimborso di Zebinix® (eslicarbazepina acetato) come trattamento aggiuntivo in monosomministrazione giornaliera per il trattamento dell’epilessia parziale negli adulti

Zebinix^® (eslicarbazepina acetato), un nuovo trattamento antiepilettico per le persone adulte con epilessia parziale, ha ottenuto il rimborso in classe A-PHT da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). L’eslicarbazepina acetato in monosomministrazione giornaliera è indicato come terapia aggiuntiva nelle persone adulte con epilessia con crisi a esordio parziale, con o senza generalizzazione secondaria.^[1]

“In Italia, i trattamenti nuovi, efficaci e ben tollerati, con un equilibrato rapporto efficacia/tollerabilità sono ben accolti da medici e pazienti,” ha commentato il Prof. Roberto Michelucci.  “Il rimborso anche in Italia di eslicarbazepina acetato è un fatto concreto e positivo in quanto significa che avremo accesso a una nuova opzione terapeutica per il trattamento delle persone con epilessia.”

In Italia, circa 400.000 persone sono affette da epilessia e ogni anno vengono diagnosticati 25.000 nuovi casi.^[2] Per la maggior parte dei pazienti con epilessia, le crisi possono essere tenute sotto controllo con un antiepilettico  anche se il 30% delle persone con epilessia  a esordio parziale trattate manifesta comunque delle crisi refrattarie.^[3]

L’eslicarbazepina acetato, un nuovo bloccante dei canali del sodio, appartenente alla  terza generazione, agisce sui canali del sodio stabilizzandone lo stato inattivo​​. Eslicarbazepina acetato è stato approvato dalla Commissione Europea nel 2009 sulla base dei dati presentati che hanno mostrato una riduzione della frequenza delle crisi fino al 45% nei pazienti con epilessia parziale.^[4],[5],[6] Studi a lungo termine hanno altresì dimostrato che fino al 18% dei pazienti ha raggiunto la libertà dalle crisi  con l’eslicarbazepina acetato come trattamento aggiuntivo.^[7],[8] Uno studio di estensione in aperto a lungo termine ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo nel punteggio della qualità di vita globale rispetto ai valori basali.^[8]

Giuseppe Lo Presti, Responsabile della Business Unit Epilessia di Eisai  Italia, ha commentato: “Siamo lieti di annunciare il lancio di Zebinix^® in Italia. Il miglioramento della qualità della vita è una delle priorità sia per i medici sia per le persone con epilessia.  Eisai è impegnata a sostenere la ricerca in questo ambito attraverso la commercializzazione e l’ottenimento del rimborso di  trattamenti efficaci e ben tollerati per l’epilessia, come Zebinix^®.”

Il lancio di eslicarbazepina acetato in Italia sottolinea la missione di Eisai di fornire assistenza sanitaria umana (hhc, human health care) , l’impegno dell’azienda nella scoperta di soluzioni innovative per la prevenzione delle malattie, la sua attenzione nella cura della salute e del benessere delle persone a livello mondiale.L’eslicarbazepina acetato è già disponibile in Albania*, Austria, Repubblica Ceca, Cipro*, Danimarca, Inghilterra, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Islanda, Malta*, Norvegia, Portogallo*, Repubblica d’Irlanda, Scozia, Svezia, Finlandia e Spagna (co-promozione con BIAL, lo sviluppatore della eslicarbazepina acetato) e il Galles.

*Esclusivamente da BIAL

Note per gli Editori  

Zebinix^® è il nome commerciale in Europa per  eslicarbazepina acetato

Zebinix^® è su licenza di BIAL

Informazioni su Zebinix^® (eslicarbazepina acetato)

Eslicarbazepina acetato è un bloccante dei canali del sodio  voltaggio dipendenti.^[9] La molecola interagisce in modo competitivo con lo stato inattivo dei canali del sodio^[9],^[10] impedendone il ritorno allo stato attivo e inibendo ,quindi, il firing neuronale ripetitivo.^[9] L’efficacia di eslicarbazepina acetato è stata dimostrata in un iniziale studio di proof-of-concept di fase II^[14] e da tre successivi studi di fase III, randomizzati e controllati verso placebo, condotti su 1049 pazienti adulti affetti da crisi a esordio parziale refrattarie.^[4],[5],[6]

Per ulteriori informazioni, visitare il sito: http://www.eisai.co.uk

Informazioni sull’epilessia

L’epilessia è una delle condizioni neurologiche più comuni al mondo. Esistono 6 milioni di persone che convivono con l’epilessia in Europa e 50 milioni di persone al mondo.^[11],[12] L’epilessia è un disordine neurologico che colpisce persone di tutte le età. È caratterizzata da una scarica anomala di impulsi delle cellule nervose nel cervello che causa la comparsa di crisi epilettiche. Le crisi epilettiche possono variare in gravità, da brevi intervalli di attenzione o spasmi dei muscoli, a convulsioni gravi e prolungate. A seconda del tipo, le crisi possono essere limitate a una parte del corpo o possono essere generalizzate e coinvolgere l’intero corpo. Le crisi epilettiche possono anche variare per la frequenza, da una all’anno a diverse al giorno. L’epilessia ha molte possibili cause ma spesso la causa dell’epilessia è sconosciuta.

Informazioni su Eisai EMEA nel campo dell’epilessia

Eisai è impegnata nello sviluppare e nel fornire nuovi trattamenti efficaci per migliorare la qualità di vita dei pazienti con epilessia. Lo sviluppo di farmaci antiepilettici (FAE) rappresenta un’area strategica per Eisai in Europa, Medio Oriente, Africa, Russia e Oceania (EMEA).

Nella regione EMEA, Eisai dispone attualmente di quattro farmaci autorizzati alla commercializzazione:

• Zonegran^® (zonisamide) come monoterapia nel trattamento di crisi parziali, con o senza generalizzazione, nei pazienti adulti con epilessia di nuova diagnosi e come terapia aggiuntiva per il trattamento delle crisi a esordio parziale, con o senza generalizzazione secondaria, negli adulti, nei giovani adulti e nei bambini di età superiore a 6 anni. (Zonegran è in licenza dal produttore Dainippon Sumitomo Pharma). Zonegran nell‘indicazione pediatrica non è ancora rimborsato in Italia.
• Zebinix^® (eslicarbazepine acetate) come terapia aggiuntiva nel trattamento di pazienti adulti con crisi parziali, con o senza generalizzazione secondaria. (Zebinix è su licenza di BIAL)
• Inovelon^® (rufinamide) come terapia aggiuntiva nel trattamento di crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut in pazienti di età pari o superiore a 4 anni. (Rufinamide è stato originariamente sviluppato da Novartis)
• Fycompa^® (perampanel) come terapia aggiuntiva per il trattamento delle crisi a esordio parziali, con o senza generalizzazione secondaria, in pazienti con epilessia di età pari o superiore a 12 anni. Fycompa non è attualmente commercializzato in Italia

Informazioni su Eisai

Eisai è una casa farmaceutica leader a livello mondiale nel settore Ricerca e Sviluppo (R&S) e delinea come missione aziendale l’impegno di “dare priorità ai pazienti e alle famiglie e incrementare i benefici per la salute” definita da Eisai stessa “human health care” (hhc).

Eisai si concentra nelle sue attività di R&S in tre aree chiave:

• Neuroscienze: Alzheimer, epilessia, dolore e perdita di peso
• Oncologia: terapie antitumorali, regressione del tumore, estirpazione del tumore, anticorpi, ecc.
• Reazioni immunologiche/vascolari: trombocitopenia, artrite reumatoide, psoriasi, malattie infiammatorie intestinali

Con attività negli Stati Uniti, in Asia, in Europa e nel mercato interno giapponese, Eisai impiega più di 10.000 persone nel mondo.  Dal suo Knowledge Centre EMEA situato a Hatfield, Regno Unito, Eisai ha recentemente ampliato le proprie attività di business per includere l’Europa, il Medio Oriente, l’Africa, la Russia e l’Oceania (EMEA). Eisai EMEA è impegnata in operazioni di vendita e marketing in oltre 20 mercati inclusi Regno Unito,  Francia, Germania, Italia, Spagna, Svizzera, Svezia, Irlanda, Austria, Danimarca, Finlandia, Norvegia, Portogallo, Repubblica Ceca, Slovacchia, Paesi Bassi, Belgio e Medio Oriente.

Per ulteriori informazioni visitare il sito web http://www.eisai.co.uk

Informazioni su BIAL

Fondato nel 1924, BIAL è un gruppo farmaceutico internazionale i cui prodotti sono disponibili in più di 50 paesi in quattro continenti. BIAL è un’azienda privata di ricerca farmaceutica portoghese ed è la più grande azienda farmaceutica nel suo paese, con sede a S. Mamede do Coronado. L’azienda è responsabile della ricerca e dello sviluppo dell’eslicarbazepina acetato (Zebinix^®).

BIAL è partner d’eccellenza di molte aziende, con una forte presenza nella penisola iberica e in più di 10 paesi nell’America Latina, nonché in 20 paesi africani di lingua francese o portoghese.

BIAL ha come obiettivo primario l’innovazione terapeutica e ogni anno investe più del 20% del proprio volume d’affari in ricerca e sviluppo. Le aree di ricerca chiave per BIAL sono il sistema nervoso centrale, il sistema cardiovascolare e l’immunoterapia allergenica. BIAL sta attualmente sviluppando molti altri programmi innovativi, che l’azienda prevede di introdurre sul mercato nei prossimi anni, potenziando in tal modo la propria posizione in Europa.

Per ulteriori informazioni su BIAL visitare il sito web http://www.bial.com

Bibliografia

1. Eisai Ltd 2013.Zebinix® (eslicarbazepine acetate) summary of product characteristics (last updated April 2013): http://www.medicines.org.uk/emc/medicine/22376/SPC/Zebinix+800mg+tablets/

2. AssociazioneItalianacontrol’Epilessia, Epilessia e Crisi, 2013 http://www.aice-epilessia.it/index.php?option=com_content&view=article&id=39&Itemid=27 (Accessed December 2013)

3. Kwan P, Brodie MJ. Early identification of refractory epilepsy. NEJM 2000; 342:314-9

4. Elger C et al. Efficacy and safety of eslicarbazepine acetate as adjunctive treatment in adults with refractory partial-onset seizures: A randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group phase III study. Epilepsia 2009; 50(3):454-463.

5. Ben-Menachem E et al. Eslicarbazepine acetate as adjunctive therapy in adult patients with partial epilepsy; Epilepsy Research 2010;89:278-285.

6. Gil-Nagel A et al.Efficacy and safety of 800 and 1200 mg eslicarbazepine acetate as adjunctive treatment in adults with refractory partial-onset seizures. ActaNeurolScand 2009: 120: 281-287.

7. Hufnagel A et al. Long-term safety and efficacy of eslicarbazepine acetate as adjunctive therapy in the treatment of partial-onset seizures in adults with epilepsy: results of a 1-year open-label extension study. Epilepsy Res. 2013 Feb;103(2-3):262-9

8. Halász P et al. Long-term efficacy and safety of eslicarbazepine acetate:Results of a 1-year open-label extension study in partial-onsetseizures in adults with epilepsy. Epilepsia, 51(10):1963-1969, 2010.

9. Almeida L, Soares-da-Silva P. EslicarbazepineAcetate (BIA 2-093).Neurotherapeutics. 2007 Jan;4(1):88-96

10. Elger C et al. Pharmacokinetics and tolerability of eslicarbazepine acetate and oxcarbazepine at steady state in healthy volunteers.Epilepsia 2013; 54(8): 1453-1461.

11. Epilepsy in the WHO European Region: Fostering Epilepsy Care in Europe. http://www.ibe-epilepsy.org/downloads/EURO%20Report%20160510.pdf (Accessed December 2013)

12. Pugliatti M, et al. Estimating the cost of epilepsy in Europe: A review with economic modeling. Epilepsia 2007; 48(12) 2224-2233.

14 Elger et al. Eslicarbazepine Acetate: A Double-blind, Add-on, Placebo-controlled Exploratory Trial in Adult Patients with Partial-onset Seizures. Epilepsia 2007; 48(3):497-504

Date of preparation: May 2014

Job code: Zebinix-UK2305a